原发性线粒体肌病的治疗：REN001赢得FDA孤儿药称号
2022-02-21 12:34 来源：武威男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，美国蔬果药品监督管理局（FDA）已授予该新公司的主要候选药物REN001病人临床表现磷酸化肌病（PMM）的孤儿药称号。该新公司还宣布了近期未完成的针对PMM病患者的REN001临床实验的尽力结果。
REN001是一款选择性PPARδ激动剂，可病人包括PMM在内的遗传性肌病。PMM是磷酸化基因突变所致的导致病因，PMM病患者的肌肉功能通常都会增高，对日常功能产生不利影响，并且病患者寿命都会缩短。目前尚未有FDA批准的用于病人PMM的药物。
Reneo Pharmaceuticals助理执行官Niall O’Donnell博士说：“患有磷酸化临床表现肌病的病患者的孤独受到很多总体的影响”。Reneo对患有磷酸化基因瑕疵和肌病史的PMM病患者未完成了为期12周的临床试验（REN001研究工作）。病患者每天口服一次REN001，大多数病患者选择参加另外的36周封闭标签延伸研究工作。REN001研究工作考察了下车测试和一些征状问卷的结果，该研究工作的耐用性信息表明，REN001在PMM病患者中是安全的且适应性良好。
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